Deux variables qualitatives
Comparaison de deux pourcentages observés
L'écart-réduit de la différence de deux fréquences, avec le pourcentage commun estimé sous l'hypothèse nulle.
01 · Deux groupes, deux pourcentages
Le cas le plus fréquent en recherche clinique n'est pas de comparer un pourcentage à une référence théorique, mais de comparer deux groupes entre eux.
Un essai teste un traitement. Dans le groupe traité, 60 patients guérissent sur 200, soit 30 %. Dans le groupe placebo, 36 guérissent sur 200, soit 18 %. L'écart brut est de 12 points en faveur du traitement.
Est-ce une vraie supériorité, ou deux fluctuations qui, cette fois, sont tombées dans le bon sens ? Les deux fréquences fluctuent maintenant chacune autour de leur vraie valeur ; il faut tenir compte de la variabilité des deux groupes.
02 · L'hypothèse nulle et le pourcentage commun
L'hypothèse nulle affirme que les deux groupes proviennent de populations de même proportion : le traitement ne change rien.
Sous cette hypothèse, il n'existe qu'une seule vraie proportion commune. La meilleure estimation consiste à fusionner les deux groupes : c'est le pourcentage commun , calculé sur l'ensemble des guérisons et des sujets.
L'idée est fine : puisque dit que les deux groupes sont identiques, on estime leur proportion commune sur toutes les données, ce qui donne un chiffre plus stable que chaque groupe pris isolément.
03 · L'écart-réduit de la différence
On mesure la différence en nombre d'écarts-types, comme toujours. L'écart-type d'une différence de deux fréquences indépendantes combine les variabilités des deux groupes ; sous , on y injecte le pourcentage commun :
Le terme traduit une règle intuitive : c'est le plus petit groupe qui pèse le plus sur l'imprécision. Application :
Comme , la différence est significative au seuil de 5 % (degré de signification ). La supériorité du traitement ne s'explique pas commodément par le seul hasard.
04 · Différence significative n'est pas différence importante
Il est d'ailleurs utile de donner l'intervalle de confiance de la différence elle-même. Ici, la différence vaut 12 points ; son erreur-standard (estimée sans , à partir de chaque ) permet de l'encadrer, par exemple autour de . Cet intervalle exclut 0, ce qui rejoint la conclusion du test.
05 · Conditions d'emploi
La méthode par l'écart-réduit repose, comme au chapitre A-1, sur l'approximation normale. Elle exige des effectifs attendus suffisants : en pratique, chacune des cases (guéris et non-guéris, dans chaque groupe) doit correspondre à un effectif attendu supérieur à 5.
Quand ce n'est pas le cas — petits essais, événements rares — cet écart-réduit devient trompeur, et l'on se tournera vers le test exact de Fisher (A-8). Nous verrons aussi (A-7) que comparer deux pourcentages par cet écart-réduit revient exactement au test du χ² sur un tableau 2 × 2 : .
06 · À retenir
- Comparer deux pourcentages observés, c'est tester à partir de la différence .
- Sous , on estime une proportion commune .
- L'écart-réduit vaut ; le terme montre que le petit groupe commande la précision.
- On rejette si ; « significatif » qualifie la réalité de l'écart, pas son importance clinique.
- Conditions : effectifs attendus > 5 dans chaque case ; sinon, test exact de Fisher.
QCM · épreuve 1
QCM
Q1. Sous H0 (les deux groupes ont la même proportion), quelle valeur utilise-t-on pour calculer l'écart-type de la différence ?
Q2. Deux groupes de tailles n1 et n2. L'erreur-standard de la différence fait intervenir le terme :
Q3. On compare 30 % (traité) à 18 % (placebo) et l'on trouve z = 2,8. On conclut :